Η Novartis ανακοίνωσε τα πρώτα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης ΙΙΙ Lp(a)HORIZON για την θεραπεία με pelacarsen σε ασθενείς με αυξημένα επίπεδα λιποπρωτεΐνης(a) και εγκατεστημένη καρδιαγγειακή νόσο. Η θεραπεία πέτυχε μείωση των επιπέδων της Lp(a), ωστόσο η μελέτη δεν πέτυχε τον πρωτεύοντα στόχο της, που ήταν η μείωση του κινδύνου καρδιαγγειακών επεισοδίων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η λιποπρωτεΐνη(a), ή Lp(a), είναι ένα λιποπρωτεϊνικό σωματίδιο που κυκλοφορεί στο αίμα και μεταφέρει χοληστερόλη. Μοιάζει δομικά με την LDL, αλλά περιλαμβάνει επιπλέον μια πρωτεΐνη που ονομάζεται απολιποπρωτεΐνη(a). Τα επίπεδα της Lp(a) καθορίζονται σε πολύ μεγάλο βαθμό γενετικά και παραμένουν σχετικά σταθερά κατά τη διάρκεια της ζωής και σε αντίθεση με άλλους παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου, επηρεάζονται πολύ λιγότερο από αλλαγές στη διατροφή ή στον τρόπο ζωής.
Η αυξημένη Lp(a) αποτελεί αναγνωρισμένο κληρονομικό παράγοντα καρδιαγγειακού κινδύνου και έχει συσχετιστεί με αθηροσκληρωτική καρδιαγγειακή νόσο, στεφανιαία νόσο, έμφραγμα του μυοκαρδίου, εγκεφαλικό επεισόδιο και στένωση της αορτικής βαλβίδας. Σύμφωνα με τη Novartis, περίπου ένας στους πέντε ανθρώπους παγκοσμίως έχει αυξημένα επίπεδα Lp(a), ενώ σήμερα δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία που να στοχεύει ειδικά στη μείωσή της.
Τι έδειξε η μελέτη Lp(a)HORIZON
Στις 4 Σεπτεμβρίου 2026, η Novartis ανακοίνωσε ότι η μελέτη Φάσης ΙΙΙ Lp(a)HORIZON για την pelacarsen δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, δηλαδή τη μείωση του κινδύνου καρδιαγγειακών επεισοδίων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Το σύνθετο καταληκτικό σημείο της μελέτης περιλάμβανε καρδιαγγειακό θάνατο, μη θανατηφόρο έμφραγμα του μυοκαρδίου, μη θανατηφόρο εγκεφαλικό επεισόδιο και επείγουσα στεφανιαία επαναγγείωση που απαιτούσε νοσηλεία.
Με την pelacarsen επιτεύχθηκαν χαμηλότερα επίπεδα λιποπρωτεΐνης(a) στον πληθυσμό της μελέτης. Ωστόσο, σύμφωνα με τα πρώτα αποτελέσματα που ανακοίνωσε η εταιρεία, η μείωση αυτή δεν μεταφράστηκε σε μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου στον συνολικό πληθυσμό της μελέτης. Οι συμμετέχοντες στη Lp(a)HORIZON είχαν αυξημένη Lp(a) και εγκατεστημένη καρδιαγγειακή νόσο. Παράλληλα, λάμβαναν τις θεραπείες που προβλέπουν οι κατευθυντήριες οδηγίες, μεταξύ των οποίων υπολιπιδαιμική και αντιυπερτασική αγωγή.
Η μελέτη σχεδιάστηκε για να απαντήσει σε ένα σημαντικό ερώτημα της καρδιαγγειακής ιατρικής: εάν η μείωση της Lp(a) μπορεί να περιορίσει τον υπολειπόμενο καρδιαγγειακό κίνδυνο πέρα από τη βέλτιστη θεραπεία που ήδη λαμβάνουν οι ασθενείς, όταν άλλοι σημαντικοί παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου βρίσκονται υπό αντιμετώπιση.
«Δεν ήταν τα αποτελέσματα που ελπίζαμε»
«Η Lp(a)HORIZON ήταν μια πρωτοποριακή μελέτη καρδιαγγειακών εκβάσεων, σχεδιασμένη για να απαντήσει σε ένα από τα σημαντικότερα αναπάντητα ερωτήματα της καρδιαγγειακής ιατρικής, αξιολογώντας κατά πόσο η μείωση της Lp(a) μπορεί να μειώσει τον υπολειπόμενο καρδιαγγειακό κίνδυνο πέρα από τη βελτιστοποιημένη θεραπεία σύμφωνα με τις κατευθυντήριες οδηγίες, όταν άλλοι σημαντικοί παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου αντιμετωπίζονται ήδη», δήλωσε ο Shreeram Aradhye, President, Development και Chief Medical Officer της Novartis.
Όπως πρόσθεσε, παρότι παρατηρήθηκαν χαμηλότερα επίπεδα Lp(a) με την pelacarsen, τα ευρήματα δεν έδειξαν ότι η μείωση αυτή μεταφράστηκε σε χαμηλότερο καρδιαγγειακό κίνδυνο στον συνολικό πληθυσμό της μελέτης. «Δεν είναι τα αποτελέσματα που ελπίζαμε, αλλά παρέχουν σημαντικά στοιχεία που ενισχύουν την επιστημονική κατανόηση της σχέσης μεταξύ της μείωσης της Lp(a) και των καρδιαγγειακών εκβάσεων και ενδέχεται να συμβάλουν στη διαμόρφωση μελλοντικών προσεγγίσεων για τη διαχείριση του καρδιαγγειακού κινδύνου», ανέφερε.
Ο ίδιος ευχαρίστησε τους περισσότερους από 8.000 συμμετέχοντες και τους ερευνητές που συνέβαλαν στην πραγματοποίηση της μελέτης, σημειώνοντας ότι η Novartis παραμένει προσηλωμένη στην έρευνα και την καινοτομία στον τομέα των καρδιαγγειακών παθήσεων.
Αναμένονται τα πλήρη δεδομένα της μελέτης
Η ανακοίνωση της Novartis αφορά τα πρώτα, topline αποτελέσματα της Lp(a)HORIZON. Αυτό σημαίνει ότι δεν έχουν ακόμη παρουσιαστεί αναλυτικά όλα τα δεδομένα της μελέτης. Η εταιρεία ανακοίνωσε ότι τα πλήρη αποτελέσματα της Lp(a)HORIZON θα παρουσιαστούν σε προσεχές ιατρικό συνέδριο. Η αναλυτική δημοσίευση των δεδομένων αναμένεται να δώσει περισσότερες πληροφορίες για τη σχέση μεταξύ της μείωσης της Lp(a) και των καρδιαγγειακών εκβάσεων.
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
Μελάνωμα: Η εξατομικευμένη θεραπεία mRNA ανοίγει έναν νέο δρόμο στην ογκολογία
